SMAとは何ですか？

脊髄性筋萎縮症の略で、運動神経細胞が侵される遺伝性の進行性神経筋疾患です。Type I〜IVに分類されます。

新しい治療法はありますか？

スピンラザ（核酸医薬）、ゾルゲンスマ（遺伝子治療）、エブリスディ（経口薬）など複数の治療薬が承認されています。

近年、自治体によりSMA新生児スクリーニングの導入が進んでいます。早期発見が治療効果に直結します。

SMA患者の登録を促進し、治験情報や治療動向の発信に活用するシステムです。

発症年齢・Type分類を問わず、SMA患者とその家族が対象です。

公式サイトから入会申し込みができます。

SMAは指定難病であり、医療費助成の対象です。

smajimkyoku@sma-kazoku.netまでメールでご連絡ください。

公式サイトから入会申し込みができます。

最終更新日：2026.05.17 最終確認日：2026.05.17

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全国対象

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家族会

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脊髄性筋萎縮症（SMA）患者と家族を支援する一般社団法人で、最新治療情報・体験談共有・患者登録を行います。

SMA患者と家族がひとつの大きな家族としてつながり、主人公＝患者を支える場をつくります。

対象者	家族
活動内容	リハビリテーション資料の提供、コミュニケーション支援の手引き、治療体験談の共有（スピンラザ、ゾルゲンスマ、エブリスディなど）、患者登録システムの運営、セミナーやオンライン講座の開催、医療費助成制度に関する情報提供などを行っています。設立総会・祝賀会を経て2025年に法人化し、より体系的な支援体制を構築しています。
開催形式	対面
公式HP	https://www.sma-kazoku.net/

録音・SNS投稿	会の場での発言や個人情報の他者への口外、録音・撮影・SNS投稿は控えてください。
服装・持ち物	服装は自由です。筆記用具など、必要に応じてご持参ください。
入退室タイミング	開始10〜15分前のご来場をおすすめします。途中入退室の可否は各拠点によります。

団体名	一般社団法人SMA家族の会（SMA家族の会）
法人格	一般社団法人
設立	2025年
プログラム	SMA家族会リハビリテーション資料の提供、コミュニケーション支援の手引き、治療体験談の共有（スピンラザ、ゾルゲンスマ、エブリスディなど）、患者登録システムの運営、セミナーやオンライン講座の開催、医療費助成制度に関する情報提供などを行っています。設立総会・祝賀会を経て2025年に法人化し、より体系的な支援体制を構築しています。
団体公式HP	https://www.sma-kazoku.net/